mRNA?疗法在疾病预防与医治中展示出巨大潜力
，其中mRNA疫苗领域阐发尤为凸起
。然而
，递送载体的局限性
，如脱靶效应与肝脏蓄积问题
，成为故障其临床宽泛利用的重要瓶颈
。在本钻研中
，我们设计并合成了一组蕴含26种新型可电离脂质的文库
，以筛选出拥有更好递送效能和组织特异性的脂质
。将这些可电离脂质配造为LNPs后
，它们展示出了优良的物理化学个性
。体表转染和细胞毒性尝试批注
，以YK-201、YK-202和YK-209配造的LNPs显示出更优的转染效能和低细胞毒性
。在幼鼠模型中
，通过肌肉注射Fluc mRNA-LNPs
，可能在注射部位实现持续的蛋白高表白
，同时可显著降低在肝脏的蓄积
。倒剽些LNPs负载RSV preF-mRNA时
，可能引发壮大的体液免疫反映
，并削减肺部危险
，其成效优于Moderna公司的SM-102
。此表
，这些LNPs还阐发出优良的安全性
。综上所述
，这些新型可电离脂质作为有效的注射部位滞留型mRNA疫苗递送载体
，拥有优越的临床开发潜力
。

作为国内少数把握LNP主题技术的药企
，bte365官网药业搭建了涵盖脂质纳米粒LNP设计、合成、造剂、后期评价一体化递送系统平台
，通过“可电离脂质创新+AI驱动研发”双引擎
，突破了欧美在LNP专利的持久垄断
。公司累计已有12项拥有自主知识产权的LNP可电离阳离子脂质专利获得授权
，并率先实现自主知识产权可电离阳离子脂质YK-009的规；霾
，成为国内首家实现自主知识产权阳离子脂质CDE辅料登记登记（登记号：F20230000232）和美国FDA DMF登记（DMF号码：38665）的药企
，成功实现了可电离阳离子脂质的国产化代替
，为公司核酸药物研发提供有力技术支持
。将来
，公司将持续聚焦核酸药物关键低层技术
，以技术突破驱动产品迭代升级
，进一步夯实创新根基、强化主题竞争力
，全方位提升综合实力
。

文字 | 集团药物钻研院

编纂?|?李梦婷

初审 | 刘丁超 ??

审核 | 宋更申